Conseils pour diabétiques par des diabétiques et des experts en diabétologie
9 Décembre 2012
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Maladie de Sanfilippo et thérapie génique - Doctissimo
Très rare, la maladie de Sanfilippo entraîne de graves handicaps et réduit l'espérance de vie des enfants qui en sont atteints. Aujourd'hui dénuée de traitement, elle fait l'objet d'un essai ...
http://www.doctissimo.fr/html/dossiers/genetique/15083-maladie-sanfilippo-therapie-genique.htm
La maladie de Sanfilippo résulte d'une mutation génétique qui touche une naissance sur 135 000. Très rare, elle entraîne de graves handicaps et réduit l'espérance de vie des enfants qui en sont atteints. Alors qu'elle ne bénéficie aujourd'hui d'aucun traitement, un essai de thérapie génique devrait être lancé durant l’été 2011.
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